USA –
In concomitanza con la chiusura dell’ serie C di finanziamento, Palvella ha annunciato che i due protagonisti investitori, Scott Morenstein, Direttore del CAM di Capitale e Cory Freedland, Preside della Samsara BioCapital, sono stati nominati per aderire al Palvella Consiglio di Amministrazione.
“Palvella è stata fondata su principi fondamentali che ogni persona con una malattia rara merita un trattamento e che significativa creazione di valore si verifica dopo l’introduzione della prima terapia approvata per gravi malattie genetiche rare”, ha dichiarato Wes Kaupinen, Presidente e Chief Executive Officer di Palvella. “Il capitale investito da molto apprezzato, di un sindacato di mercato pubblico e investitori rafforza la nostra squadra, forte impegno a sviluppare e commercializzare terapie mirate per le persone che soffrono di grave, la vita che alterano malattie genetiche rare come pachionichia congenita (PC) e la sindrome di Gorlin.”
Proventi da serie C il finanziamento sosterrà la promozione del PTX-022 (QTORIN™ 3.9% rapamicina anidro gel) per il trattamento degli adulti con il PC, una rara, cronicamente debilitanti, e permanente, malattia genetica. Gli individui con esperienza con il PC di estremo dolore e difficoltà di deambulazione, spesso si rende necessario l’uso di ambulatorio aids o forme alternative di mobilità come strisciando sulle mani e sulle ginocchia. Attualmente non ci sono approvati dalla FDA terapie per le oltre 9.000 persone affette da PC negli USA (Gallagher et al, 2019).
In collaborazione con Pachionichia Congenita Progetto, Palvella completato l’arruolamento nel Marzo del 2020 di Fase 2/3 fondamentale VALO Studio per PTX-022. PTX-022 è un romanzo formulazione della rapamicina, che è stato mostrato da genetista Dr. Roger Kaspar hanno un meccanismo di azione diretta sulle mutante cheratina geni, che sono la causa principale nel PC. PTX-022 sfrutta Palvella del QTORIN™ tecnologia per consentire a distribuzione localizzata di rapamicina in soprabasale cheratinociti, che esprimono il mutante cheratina geni che sono il principale difetto nel PC. La società si aspetta che i risultati di VALO sarà disponibile nel quarto trimestre del 2020.
In collaborazione con la Sindrome di Gorlin Alleanza, Palvella il secondo candidato, PTX-367 (QTORIN™ rapamicina) entrerà in una clinica in fase avanzata di studio per gli individui con sindrome di Gorlin, una malattia genetica causata da una mutazione in mouse ptch1, un gene soppressore tumorale. Gli individui affetti da sindrome di Gorlin in grado di sviluppare centinaia di carcinomi a cellule basali (Bcc), spesso inizio nell’adolescenza. Bcc sono una maligna di cancro della pelle che richiedono ripetuti e potenzialmente rovinare la rimozione chirurgica per le persone con sindrome di Gorlin. Palvella avviato interna sforzi di ricerca sul potenziale di QTORIN™ rapamicina nella sindrome di Gorlin nel 2017 e nel 2018 il ruolo di mTOR in CCN tumorigenesi in sindrome di Gorlin è stato ulteriormente chiarito (Kim et al, 2018). La sindrome di Gorlin colpisce circa 10.000 persone negli stati UNITI e ci sono approvati dalla FDA terapie.
PTX-022 è protetto da molteplici emesso il metodo di utilizzo di brevetti negli stati UNITI che copre ampiamente l’uso della rapamicina e i suoi derivati nel trattamento di PC che scadono più tardi 2032 e un permesso domanda di brevetto in USA che riguardano l’uso di solfato di formulazioni in gel della rapamicina per il trattamento del PC e la sindrome di Gorlin, che scade nel 2038. PTX-022 ha ricevuto FDA Fast Track Designation, FDA la Designazione di Farmaco Orfano e EMA Designazione di Farmaco Orfano.
Su Palvella Therapeutics
Fondato e guidato da una malattia rara veterani, Palvella Therapeutics è una malattia rara società biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di pathogenetically mirate terapie per gravi malattie genetiche, senza trattamenti approvati. Palvella modello di sviluppo prevede la collaborazione con la tutela del paziente le organizzazioni e i loro registri di pazienti per il design fit-for-purpose, accelerato programmi di sviluppo clinico finalizzato ad accelerare l’introduzione di terapie mirate per i pazienti che attualmente la mancanza di qualsiasi approvato opzioni di trattamento. Palvella del programma lead, PTX-022 (QTORIN™ 3.9% rapamicina anidro gel), è in una Fase 2/3 studio cardine per pachionichia congenita (PC), una rara, cronicamente debilitanti, e permanente, malattia genetica stima colpisca più di 9.000 individui negli stati UNITI
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