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“Questo importante investimento da premier, gli investitori a lungo termine ci permetterà di portare avanti la nostra missione di sradicare monogeniche malattia del sistema nervoso per le migliaia di pazienti che soffrono di questi devastanti disturbi”, ha detto RA II Sessione, Presidente, CEO e Fondatore di Taysha. “Rimaniamo in pista e si aspettano di file di quattro Investigational New Drug (IND) applicazioni entro la fine del 2021, con TSHA-101 avvio di studi clinici alla fine di quest’anno per il trattamento di Gangliosidosi GM2.”
Taysha sta attualmente sviluppando una profonda e sostenibile pipeline di 17 terapia genica prodotto di candidati, con opzioni esclusive per l’acquisto di quattro programmi aggiuntivi attraverso tre distinti in franchising, tra cui le malattie neurodegenerative, disturbi dello sviluppo neurologico e genetica forme di epilessia. TSHA-101 è previsto di avviare studi clinici alla fine di quest’anno per il trattamento di Gangliosidosi GM2, seguita da TSHA-102 per il trattamento della sindrome di Rett, TSHA-103 per il trattamento di SLC6A1 aploinsufficienza di disturbo e TSHA-104 per il trattamento di SURF1 carenza. Taysha si aspetta di file en te e per ciascuno di questi quattro candidati entro la fine del 2021.
“Abbiamo messo insieme esperti di terapia genica con i principali sanitari e gli investitori istituzionali a creare una società che è in una posizione unica per promuovere lo sviluppo di potenzialmente curativa terapie geniche per malattia del sistema nervoso in rari e grandi popolazioni di pazienti,” ha detto Sean Nolan, Presidente del Consiglio di Taysha. “Crediamo che questo finanziamento prevede significativa conferma della nostra strategia aziendale, e ci consentirà di continuare a tradurre rapidamente i programmi di sviluppo preclinico in clinica.”
Su Taysha Gene Therapies
Taysha Gene Therapies è incentrata sul paziente la terapia genica azienda con una missione di sradicare monogeniche malattia del sistema nervoso. Siamo concentrati sullo sviluppo e la commercializzazione di AAV-based terapie geniche per il trattamento di malattie monogeniche del sistema nervoso centrale, in entrambi i rari e grandi popolazioni di pazienti. Siamo stati fondati in collaborazione con L’Università del Texas Southwestern Medical Center, o UT Southwestern, per lo sviluppo e la commercializzazione di trasformazione trattamenti di terapia genica. Insieme con UT Southwestern, stiamo promuovendo una profonda e sostenibile portafoglio di prodotti di 17 terapia genica prodotto di candidati, con opzioni esclusive per l’acquisto di quattro ulteriori programmi di sviluppo. Combinando il nostro team di gestione comprovata esperienza nella terapia genica di sviluppo di un farmaco e la sua commercializzazione con UT Southwestern di classe mondiale di terapia genica capacità di ricerca, crediamo di aver creato un motore potente per sviluppare trasformazione terapie per migliorare drasticamente la qualità di vita dei pazienti. Ulteriori informazioni sono disponibili presso www.tayshagtx.com.