Design Therapeutics tira su $45M serie A

Design Therapeutics annunciato oggi che il lancio di creare e sviluppare una nuova classe di terapie per i pazienti con gravi disturbi degenerativi causati da nucleotidiche ripetute espansioni. L’azienda ha chiuso a $45 milioni di serie A di finanziamento guidato da SR, con la partecipazione di Cormorano Asset Management, Quan Capitale e WestRiver di Gruppo, per promuovere il suo candidato terapeutico in sviluppo clinico per il trattamento dell’atassia di friedreich, di supporto e promozione della sua scoperta programmi per diverse altre malattie degenerative, tra cui la sindrome dell’X fragile e la distrofia miotonica.

Nucleotide ripetere i disturbi sono un insieme di malattie genetiche causate da espansione di ripetizione di determinati geni. A seconda di dove si trova, la ripetizione può causare un cambiamento nella regolazione dell’espressione di un gene o di produrre un tossico prodotto del gene, che sono riconosciuti come un contributo significativo per le malattie degenerative. Design Therapeutics in licenza la sua tecnologia dal Wisconsin Alumni Research Foundation (WARF), e si propone di adottare un approccio unico per il trattamento e la speranza per i pazienti con disturbi degenerativi.

Design Therapeutics è stato co-fondato da Pratik Shah, Ph. D., e Aseem Ansari, Ph. D. Dr. Shah, che serve come presidente del consiglio di amministrazione ARS Farmaceutica, e, prima ancora, fino alla sua acquisizione da parte di Sanofi, è stato il presidente di Synthorx. In precedenza, il Dottor Shah è stato presidente e chief executive officer di Auspex Pharmaceuticals fino alla sua acquisizione da parte di Teva nel 2015. Dr. Ansari attualmente serve come presidente del Dipartimento di Chimica, Biologia e Terapie presso il St. Jude Children’s Research Hospital. In precedenza, il Dottor Ansari è stato un membro di facoltà presso l’Università del Wisconsin, dove durante il suo mandato, ha contribuito a eseguire il contratto di licenza con WARF. @ @ @ @ @ @ “leadership team comprende anche Sean Jeffries, Ph. D., chief business officer, già con il Boston Consulting Group.

“Settore significativi miglioramenti hanno portato alla comprensione delle cause alla radice dei più nucleotide ripetere disturbi, tuttavia, che ci sono pochi o nessun opzioni terapeutiche che rallentare la progressione o invertire il corso della malattia,” ha detto il Dottor Shah. “La nostra azienda è stata fondata con l’obiettivo di progettare una nuova classe di piccole molecole terapie che affrontare il cuore eziologia delle malattie per fornire un effetto biologico in genere visibili solo con molecole complesse. Il collettivo intuizioni del nostro team, insieme con la nostra forza finanziaria, sono in grado di transizione in una clinica società di fase di esplorare la correttive beneficio dei nostri programmi.”

Unire il Dottor Shah e il Dr. Ansari del Consiglio di Amministrazione, sono il principale investitore Simeone George, M. D., chief executive officer di SR, e co-lead investor Stella Xu, Ph. D., direttore generale Quan Capitale, così come Rodney Lappe, Ph. D., un esperto R&D di leader e l’ex presidente della Mirati Terapie.

“Design Therapeutics ha l’opportunità di trasformare il modo di gravi malattie degenerative sono riusciti con la loro tecnologia proprietaria e modificanti la malattia approccio al trattamento,” ha detto il Dottor George. “Siamo entusiasti di avere l’opportunità di lavorare con Pratik e Aseem, due esperti di droga gli sviluppatori che hanno contribuito a fornire nuove terapie per i pazienti. La pipeline è avvincente, con incoraggianti dati preclinici nell’atassia di friedreich. Credo che il loro unico approccio terapeutico a ripristinare la naturale espressione del gene contiene un enorme potenziale, e siamo entusiasti di sostenere il loro futuro.”

La società pipeline è guidato da un romanzo di programma per l’atassia di friedreich, la più comune forma di atassia ereditaria negli stati UNITI, che colpisce circa 1 ogni 50.000 persone. L’atassia di friedreich, colpisce il sistema nervoso con conseguente progressivo e la vita che alterano problemi di movimento e si accorcia l’aspettativa di vita. I pazienti con atassia di friedreich hanno ampliato il GAA ripetere nel primo introne del gene FXN, che blocca la trascrizione e limita la produzione della proteina fratassina. Design Therapeutics ha sviluppato un nuovo programma che sblocca la trascrizione, ripristinando così la produzione naturale e la funzione di fratassina. Con l’utilizzo dei proventi le serie A fundraising, Progettazione Terapeutica intende condurre studi preclinici e avviare lo sviluppo clinico per il suo programma per l’atassia di friedreich.

Su Design Therapeutics

Design Therapeutics è una società di biotecnologia sviluppo di una nuova classe di terapie per gravi disturbi degenerativi causati da nucleotidiche ripetute espansioni. L’azienda leader programma è focalizzato sul trattamento dell’atassia di friedreich e scoperta gli sforzi sono in corso in altre malattie degenerative. Per ulteriori informazioni, si prega di visitare il designtx.com.