Myosana Therapeutics raccoglie $1M round seed

Myosana Therapeutics, Inc., una nuova società biotech lo sviluppo di nuove piattaforme tecnologiche per la non consegna gene virale, ha sollevato fino a 1 milione di dollari in seed finanziamenti CureDuchenne Venture. Myosana di usare questo primo finanziamento per avanzare lo sviluppo delle sue innovative non virali per terapia genica per consegnare l’intera lunghezza della distrofina per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

Myosana Therapeutics è stata fondata nel 2018 dall’Università di Washington School of Medicine, i membri della facoltà di Nick Whitehead e Stan Froehner. Hanno sviluppato un pioniere del gene non-virale consegna tecnologia di piattaforma che si rivolge specificamente alle cellule muscolari, per produrre la proteina mancante causata da una mutazione di un gene. Senza riguardo al gene dimensioni, questo nuovo approccio offre il gene per i nuclei cellulari. Myosana piattaforma tecnologia è applicabile sia per cardiaci e scheletrici muscoli, e quindi una ottima terapia per la distrofia muscolare di Duchenne. Inoltre, molte altre malattie neuromuscolari possono anche beneficiare notevolmente da questo gene consegna approccio, in quanto supera i limiti di virus adeno-associati (AAV) la terapia genica.

“Siamo estremamente lieti di ricevere questo finanziamento da Curare la Distrofia Venture. Questo è un traguardo importante per Myosana e contribuirà ad accelerare la nostra innovativa tecnologia di piattaforma per i non-virale, lunghezza distrofina la consegna del gene,” ha detto Steve Runnels, Chief Executive Officer di Myosana Therapeutics, Inc.

“La nostra muscolare mirata, camere non-virale gene delivery platform supera molte delle limitazioni di AAV vettori virali che fornire ‘micro-distrofina geni,'”, ha detto Nick Whitehead, Chief Scientific Officer di Myosana. “A differenza di corrente AAV consegnato la terapia genica, il nostro compito è quello di usare tutta la lunghezza del gene distrofina terapia per migliorare notevolmente i pazienti affetti da malattie devastanti.”

“La forza di Myosana squadra e l’inizio di un lavoro fatto di questo un evidente investimento da parte della comunità Duchenne”, ha detto Debra Miller, CEO e Fondatore di CureDuchenne. “Siamo leader nelle soluzioni di finanziamento per problemi futuri come immunogenicità alla tradizionale terapia genica AAV programmi. Siamo molto entusiasti alla prospettiva di Myosana non virali per terapia genica offre distrofina full-length per il potenziale trattamento del 100% di Duchenne popolazione. Questo primo e finanziamenti in Myosana evidenzia il nostro impegno per l’utilizzo di venture philanthropy a fondo significativo trattamenti per questa generazione di ragazzi che vivono con Duchenne. CureDuchenne si estende la nostra gratitudine a quanti di Duchenne comunità che ci hanno aiutato a raccogliere il denaro utilizzato per questo investimento”. Come parte della transazione, Debra Miller si uniranno Myosana Consiglio di Amministrazione.

Sulla Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD)

La DMD è una grave X-linked forma di distrofia muscolare che colpisce circa 1 su 5000 maschi. DMD è causato dall’assenza della proteina distrofina. La distrofina è una grande proteina che fornisce molteplici funzioni cellulari, e aiuta a proteggere il muscolo cardiaco e scheletrico contro lesioni, infiammazione e fibrosi. Gli individui con DMD mostra progressiva degenerazione muscolare e perdere la capacità di camminare da inizio-metà anni dell’adolescenza e il progresso di perdita completa della parte superiore del corpo della funzione. Complicazioni cardiopolmonari sono la principale causa di morte.

Su Myosana Therapeutics

Myosana Therapeutics, Inc. è uno spin dall’Università di Washington. Fondatori della società sono Stan Froehner e Nick Whitehead. Stan è la UW di Medicina Illustre Professore e presidente del Dipartimento di Fisiologia & Biofisica della facoltà di Medicina di UW e serve anche come Presidente di Myosana Therapeutics. Nick è un centro di Ricerca Professore Associato presso il dipartimento e la sua scoperta per la consegna di tutta geni cardiaci e scheletrici muscoli utilizzando un non-virale piattaforma hanno un grande potenziale per superare molte delle limitazioni di consegna virale. Egli serve anche come CSO per Myosana. L’obiettivo iniziale della Società è in modificanti la malattia terapie per la distrofia muscolare di Duchenne, ma questo approccio terapeutico si apre anche la possibilità per il trattamento di altre malattie genetiche neuromuscolari. Si prega di consultare www.myosanatherapeutics.com per ulteriori informazioni.

Su CureDuchenne

CureDuchenne è riconosciuta come leader mondiale nella ricerca, la cura del paziente e l’innovazione per migliorare ed estendere la vita delle persone con distrofia muscolare di Duchenne. Come leader genetica killer di giovani ragazzi, di Duchenne colpisce più di 300.000 persone che vivono oggi. CureDuchenne è dedicata alla ricerca e al finanziamento di una cura per la Distrofia rompendo il tradizionale beneficenza stampo attraverso un innovativo venture philanthropy modello che i fondi groundrottura di ricerca, di diagnosi precoce e di educazione della comunità. Per ulteriori informazioni su come contribuire ad aumentare la consapevolezza e fondi necessari per la ricerca, si prega di visitare il www.cureduchenne.org.