USA –
Ad avanzare la sua missione e ricca pipeline, Taysha ha raccolto 30 milioni di dollari nel seed di finanziamento co-condotto da PBM Capitale, il primo investitore istituzionale in AveXis, e Nolan Capital, il fondo di investimento di ex AveXis CEO di Sean Nolan. Taysha il Consiglio di Amministrazione ha giocato un ruolo fondamentale nella formazione della società ed è composto da Sean Nolan (Presidente del Consiglio), Paul Manning di PBM Capitale, Claire Aldridge, Ph. D., della UT Southwestern, e RA II Sessione, Presidente, CEO e Fondatore di Taysha.
“Le terapie geniche hanno dimostrato di offrire benefici insiti per i pazienti che soffrono di malattie devastanti, con importanti necessità mediche insoddisfatte. La nostra missione a Taysha è quello di costruire su questi progressi per eradicare malattie monogeniche malattie del SNC per le migliaia di persone colpite”, ha detto RA Sessione II. “Nell’unire le forze con UT Southwestern-sede di alcune delle più brillanti menti del mondo di terapia genica-avanzeremo la nostra profonda pipeline di farmaci potenzialmente curativa con la velocità e la scala. A Taysha, stiamo inaugurando una nuova era per la terapia genica di sviluppo di un farmaco, in cui siamo in grado di tradurre rapidamente presto scoperte in clinica e di là.”
Un’Impareggiabile Alleanza con l’UT Southwestern Terapia Genica Programma
Taysha e UT Southwestern hanno stipulato una partnership strategica in modo rapido ed efficiente tradurre il romanzo AAV terapie geniche dal banco al lato del letto. L’UT Southwestern Terapia Genica Programma è condotto da Steven Gray, il Ph. D., Direttore del Vettore Virale Core e Professore Assistente presso il Dipartimento di Pediatria, e Berge Minassian, M. D., Capo di Divisione di Child Neurology. UT Southwestern ha sviluppato uno stato-of-the-art, GMP vettore virale impianto di produzione con la capacità di supportare la Taysha ampia preclinica e clinica di programmi di sviluppo.
Nell’ambito della partnership, UT Southwestern sarà condotta scoperta e la ricerca preclinica, condurre studi preclinici, fornire clinica GMP di produzione, nonché di eseguire studi di storia naturale. Taysha porterà clinici e lo sviluppo, la strategia di regolamentazione, commerciale, produzione e commercializzazione di attività. La collaborazione sarà regolata da una joint steering committee composto da chiave di leadership membri Taysha e UT Southwestern.
“Insieme con Taysha, siamo l’unione di taglio-bordo di ricerca traslazionale, hands-on di cura clinica, e si è dimostrato normativi e commerciali di competenza – in ultima analisi, la creazione di un motore per nuove cure”, ha detto Claire Aldridge, Ph. D., Taysha Membro del Consiglio di amministrazione e Vice Presidente del Socio di Commercializzazione e di Sviluppo del Business presso UT Southwestern Medical Center. “In un breve lasso di tempo, ho già visto come in modo rapido ed efficiente possiamo sfruttare la nostra esperienza collettiva e risorse per avanzare nuove terapie geniche per i pazienti che hanno così disperatamente bisogno di loro.”
Il Taysha Approccio
Taysha approccio è quello di combinare la velocità, le dimensioni e l’esperienza della UT Southwestern Terapia Genica Programma con l’esperienza di un collaudato team di gestione della terapia genica spazio. L’azienda è lo sviluppo di un’ampia pipeline di potenziali terapie curative per le malattie monogeniche malattie del SNC sia raro e di grande mercato indicazioni che sono stata centrata sull’dimostrato AAV tecnologia. Inoltre, Taysha è di sviluppare un nuovo AAV capside piattaforma che utilizza la macchina di apprendimento, il DNA shuffling e diretto evoluzione per migliorare la consegna mirata. L’azienda sta inoltre sviluppando un AAV redosing piattaforma che facilita redosing da sovvertire la risposta immunitaria umorale mediante consegna al nervo vago.
Taysha attualmente ha 15 AAV terapia genica programmi nella sua pipeline con opzioni per altri quattro programmi. TGTX-101, un gene la terapia sostitutiva per la GM2-Gangliosidosi, è previsto in sviluppo clinico di quest’anno. In totale, Taysha sta progettando di file di quattro Iniziali Nuova Droga (IND) applicazioni entro la fine del 2021, comprese le indicazioni per SURF1 carenza, SLC6A1 aploinsufficienza e la sindrome di Rett.
“Taysha sta sfruttando la comprovata sicurezza e patrimonio di AAV tecnologia-la combinazione con un team di gestione con esperienza e le competenze di UT Southwestern rapidamente accelerare la ricerca e lo sviluppo di diverse nuove terapie in un ambito che non abbiamo mai visto prima”, ha detto Sean Nolan, Presidente di Taysha ed ex CEO di AveXis. “Questo è un momento emozionante per la terapia genica, e Taysha approccio porta la promessa per i pazienti che soffrono di molti devastanti malattie del SNC.”
Su Taysha Gene Therapies
Taysha Gene Therapies è in missione per eradicare malattie monogeniche malattia del sistema nervoso. Con un focus particolare sullo sviluppo di farmaci curativi, siamo in grado di tradurre rapidamente la nostra trattamenti da banco al lato del letto. Abbiamo combinato il nostro team di comprovata esperienza nella terapia genica di sviluppo di un farmaco e la commercializzazione con il mondo-classe UT Southwestern Terapia Genica Programma in modo efficiente e rapido costruire un’ampia, AAV terapia genica pipeline si è concentrato sia sulla rari e grandi indicazioni di mercato. Insieme, possiamo sfruttare la nostra piattaforma totalmente integrata-un motore per nuove cure-di migliorare drasticamente la qualità di vita dei pazienti. Ulteriori informazioni sono disponibili presso www.tayshagtx.com.
Taysha Gene Therapies
2280 Inwood Rd – Dallas, TX 75235
